Hace apenas una década, hablar de tratar la Atrofia Muscular Espinal en personas adultas o en niños mayores de 2 años parecía una conversación lejana. Hoy, la ciencia está respondiendo con hechos. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acaba de darle el visto bueno a Itvisma, una terapia génica que no requiere dosis repetidas, no depende del peso ni de la edad, y que apunta directamente a la raíz del problema: el gen que falla.
¿DE QUÉ SE TRATA ESTE AVANCE?
El 24 de abril de 2026, el comité científico de la EMA recomendó oficialmente la autorización de Itvisma para tratar la AME 5q en niños desde los 2 años, adolescentes y adultos. Se trata de la misma molécula que ya conocíamos en Zolgensma, pero con una diferencia técnica clave: Itvisma se administra por vía intratecal, es decir, directamente en el líquido que rodea la médula espinal. Eso permite que llegue donde más se necesita, con una sola aplicación, sin importar cuánto pesa el paciente ni cuántos años tiene.
No es un tratamiento que se tome todos los días ni que requiera visitas mensuales al hospital. Es una intervención que busca corregir el origen genético de la enfermedad de una vez.
LO QUE RESPALDA SU APROBACIÓN
Itvisma no llegó a la EMA con promesas vacías. Su aprobación se apoya en dos ensayos clínicos:
STEER evaluó a más de 100 personas con AME tipo II, entre 2 y 18 años, que nunca habían recibido tratamiento previo. El objetivo era claro: medir si el medicamento era seguro, tolerable y efectivo.
STRENGTH fue un paso más allá: incluyó a 28 personas que ya estaban bajo tratamiento con risdiplam o nusinersen. Esto es especialmente relevante, porque responde una pregunta real de muchas familias: ¿qué pasa si ya estamos en otro tratamiento?
¿QUÉ SIGNIFICA ESTO PARA LAS FAMILIAS COLOMBIANAS?
Seamos directos: la aprobación de la EMA no implica que Itvisma esté disponible mañana en Colombia. El camino desde Europa hasta nuestro sistema de salud aún tiene etapas por recorrer. Pero cada aprobación regulatoria internacional es un argumento más sólido para acelerar los procesos ante el INVIMA y para que las EPS y el Estado no puedan ignorar lo que la evidencia científica ya está validando.
En Colombia, la AME tipo II es la presentación clínica más frecuente entre los pacientes diagnosticados, seguida del tipo I, y sabemos que el acceso oportuno al diagnóstico y al tratamiento sigue siendo una de las batallas más difíciles para las familias. La Ley 1980, aprobada en 2019, tiene como objetivo regular y ampliar el tamizaje neonatal para detectar condiciones como la AME, aunque todavía hay mucho por implementar a nivel nacional.
Novartis
Mientras esa brecha persiste, noticias como la de Itvisma nos recuerdan que el mundo no se detiene, y que Colombia no puede quedarse atrás.
MÁS OPCIONES, MEJORES DECISIONES
Uno de los cambios más importantes en el manejo de la AME en los últimos años no es un solo medicamento: es la posibilidad de elegir. Hoy existen tratamientos orales, intratecales e intravenosos, cada uno con sus particularidades. Eso le permite al equipo médico, junto con la familia, encontrar el camino que mejor se adapta a cada persona: su tipo de AME, su historia clínica, sus tratamientos previos, su calidad de vida.
Itvisma suma una alternativa más a ese abanico. Y cada alternativa que se suma es una conversación diferente que se puede tener con el médico, una puerta que antes no existía.
LOS PRÓXIMOS PASOS
La decisión final sobre la comercialización en Europa queda ahora en manos de la Comisión Europea, que deberá ratificar la recomendación del CHMP en los próximos meses. Desde FAMECOL haremos seguimiento a este proceso y estaremos atentos a cualquier movimiento en el contexto colombiano.
En FAMECOL creemos que informar es también una forma de luchar. Cada familia que conoce sus opciones tiene más herramientas para exigir lo que le corresponde. Si tienes preguntas sobre los tratamientos para la AME disponibles en Colombia o quieres saber cómo acceder a ellos, escríbenos. Estamos aquí.
Fuentes: Novartis (comunicado oficial CHMP, abril 2026) | EMA | Novartis Colombia | INVIMA
